基因治疗的原理培训课件.ppt
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1、基因治疗的原理,基因治疗的原理,一、基因治疗的策略,内容提要,二、基因转移技术,三、基因干预,2,基因治疗的原理,一、基因治疗的策略 内容提要二、基因转移技术 三、基因干预2,一、基因治疗的策略,3,基因治疗的原理,一、基因治疗的策略3基因治疗的原理,(一)基因置换(gene replacement),定义:指将特定的目的基因导入特定细胞,通过定位重组,以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。,目的:将缺陷基因的异常序列进行桥正。,4,基因治疗的原理,(一)基因置换(gene replacement),(二) 基因添加,基因添加或称基因增补(gene augmentation): 通过导入
2、外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。,类型:在有缺陷基因的细胞中导入相应的正常基因,而细胞内的缺陷基因并未除去,通过导入正常基因的表达产物,补偿缺陷基因的功能。向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因,利用其表达产物达到治疗疾病的目的。,5,基因治疗的原理,(二) 基因添加 基因添加或称基因增补(gen,(三)基因干预基因干预(gene interference): 采用特定的方式抑制某个基因的表达,或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达,以达到治疗疾病的目的。,6,基因治疗的原理,(三)基因干预6基因治疗的原理,(四)自杀基因治疗自杀基因治疗:恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。原理:将“自杀
3、”基因导入宿主细胞中,这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物,诱导靶细胞产生“自杀”效应,从而达到清除肿瘤细胞的目的。,7,基因治疗的原理,(四)自杀基因治疗7基因治疗的原理,(五)基因免疫治疗,通过将抗癌免疫增强细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织,以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫反应。,8,基因治疗的原理,(五)基因免疫治疗 通过将抗癌免疫增强细胞因子或MH,二、基因转移技术,9,基因治疗的原理,二、基因转移技术9基因治疗的原理,基因转移(gene transfer)技术,1.病毒介导的基因转移系统。 2.非病毒介导的基因转移系统。,10,基因治疗的原理,基因转移(gene tr
4、ansfer)技术,基因治疗的原理培训课件,(1) 逆转录病毒载体,12,基因治疗的原理,(1) 逆转录病毒载体12基因治疗的原理,逆转录病毒载体的特点,逆转录病毒包膜上由env编码的糖蛋白,能够被许多哺乳动物细胞膜上的特异性受体识别,从而使逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞。,逆转录病毒结构基因gag、env和pol的缺失不影响其他部分的活性。,前病毒可以高效整合至靶细胞基因组中,有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。,包装好的假病毒颗粒(携带目的基因的重组逆转录病毒载体)以芽生的方式分泌至辅助细胞培养的上清液中,易于分离制备。,13,基因治疗的原理,逆转录病毒载体的特点逆转录病毒包膜上
5、由env编,逆转录病毒载体的主要缺点,随机整合,有插入突变、激活癌基因的潜在危险; 逆转录病毒载体的容量较小,只能容纳7 kb以下的外源基因。,14,基因治疗的原理,逆转录病毒载体的主要缺点 14基因治疗,(2)腺病毒(adenovirus,AV)载体 腺病毒是一种大分子(36 kb)双链无包膜DNA病毒。它通过受体介导的内吞作用进入细胞内,然后腺病毒基因组转移至细胞核内,保持在染色体外,不整合进入宿主细胞基因组中。 腺病毒是人类呼吸道感染的病原体,但目前尚未发现与肿瘤发生有关联。宿主细胞范围广,可感染分裂和非分裂终末分化细胞,如神经元等。,15,基因治疗的原理,(2)腺病毒(adenovir
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