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1、驾驭罕见病药品定价和销售的“三驾马车”（下）一一药企数据合规与患者援助项目法律指南本文将分为上、中、下三篇梳理我国这几年所发布的与商业健康保险、医保谈判和患者援助这三驾马车”相关的政策和法律法规,初步探讨亟待解决的法律合规问题。如上篇与中篇所述，尽管过去几年中我国在商业健康保险、医保谈判及行业集采方面获得了令人瞩目的成就，并通过支持创新、降低药物价格和患者援助项目给罕见病患者及其家庭都带来了很大的帮助。但如果想进一步激励罕见病药品研发企业得到合理利润继续投入研发以及让更多利益相关方参与进来，并继续提高罕见病药品的可及性、支持罕见病患者用药，将是一个改革的“深水区与此同时，我们需要清醒地认识到，
2、鉴于我国日益扩大的罕见病患者群体，以及创新药品研发和商业健康保险的百花齐发，整个行业的快速扩张往往也会刺激这个领域法律法规的迅速完善以及政府监管的迅速加强。由于罕见病药品的定价和销售与商业健康保险介入、医保谈判、行业集采以及患者援助PAP项目都有着紧密的联动，涉及的法律问题亦是繁冗复杂，笔者在下文中作了一个初步的归纳和整理。一、医疗、医保和医疗联动过程中的数据合规问题2016年，国务院办公厅下发关于促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见（国办发201647号），要求消除数据壁垒，畅通部门、区域、行业之间的数据共享通道。2018年，国务院办公厅又印发了关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见（
3、国办发201826号），提出协调推进统一权威、互联互通的全民健康信息平台建设，逐步实现与国家数据共享交换平台的对接联通。2022年初，由国家药监局、国家发改委等八部门联合下发的“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划中明确提到推动建立“三医联动”大数据改革，通过三医联动政策协同，支持医疗、医药和医保信息领域的数据共享。从实践上看，目前国家级全面健康信息平台已经投入试运行，32个省级平台已经初步建成。从医保大数据看，国家医保局自2018年以来，已经开始针对医保信息系统碎片化严重的问题进行改革，推动构建全国统一的医保信息平台,目标是为跨省异地就医和公共服务提供标准化、智能化和信息化的管理。从药品
4、监管信息来看，国家在“十四五”期间的目标是建立健全药品注册电子通用技术文档系统和医疗器械注册电子申报信息化系统，推进审评审批和证照管理的数字化和网络化。尽管如此，我们依然观察到，目前医疗机构、医保部门以及生物医药公司之间的数据联通不足、数据共享有限、数据治理难以落实依然是整个行业面临的核心发展痛点。从基础设施建设来看，医院、医保和商保数据具有各自孤立的数据收集与汇总平台，形成明显的数据孤岛，行为数据、信用数据并未纳入统一的数据采集和共享平台，且历史数据记录不规范导致以往业务信息缺失，难以形成完整、系统、可追溯的资料系统。而在数据联通共享机制建设方面，保险公司和医疗机构基本依赖于自己的单方数据库
5、，既没有数据资产的分级分类和标准匹配方案，也没有在产生数据交互需求时形成协同的职责流程，数据价值难以得到有效体现。与此同时，我们需要同时意识到的是，医疗、医保和医药数据往往涉及重要数据和个人隐私信息，如何在保证数据安全的前提下发挥健康数据和保险数据的交互效能，依然需要进一步探索和尝试。尤其是在2021年中华人民共和国数据安全法（下称“数据安全法”）、中华人民共和国个人信息保护法（下称“个人信息保护法”）相继出台和正式实施之后，数据作为一种生产要素，其重要性已经不言而喻，而在2022年7月对某移动出行平台企业的处罚决定公布之后，大家对数据的重要性有了一个更直观的印象。而在“三医联动”的大数据改革
6、中，基于上述的理由，我们认为可能会有以下几方面的合规问题。1 .健康医疗数据处理的合规性问题医疗机构、保险公司或是生物医药企业在处理健康医疗数据的过程中，不管是通过个人主动提供还是自动采集方式收集数据的，应就收集的目的、方式和范围取得有效授权。同时数据采集手段和方式恰当，满足必要性原则。除此以外,数据处理活动所包括的“存储、使用、加工、传输、提供、公开”等均应满足数据安全法和相关法律法规、监管规定的要求。2 .健康医疗数据分类的合规性2021年7月实施的全国信息安全标准化技术委员会信息安全技术健康医疗数据安全指南（GB/T39725-2020）（下称“健康医疗数据安全指南”）将健康医疗数据分为
7、了以下六类:数据类型范围个人属性数据人口统计信息、个人身份信息、个人别信息、个人健康传感设备ID等健康状况数据现病史、既往病史、体检信息、检验手机的健康数据、基因测序、代谢小二生物检测信息等医疗应用数据门诊病历、住院医嘱、用药信息、手血记录、护理记录、入院记录、出院告知信息等医疗支付数据医疗交易信息和保险信息卫生资源数据医院基本数据和医院运营数据等公共卫生数据环境卫生数据、传染病疫情数据、疾号生死亡数据等点击可查看大图3 .健康医疗数据的分级在保证健康医疗数据源头信息处理合规，并对这些信息做好分类之后，下一步就是对从医疗机构、保险公司、医药企业和个体患者处获得的信息进行分级、脱敏和共享管理。健
8、康医疗数据安全指南根据数据重要程度、风险级别以及对个人健康医疗数据主体可能造成的损害和影响将健康医疗数据划分为5级：第1级：可以完全公开使用的数据，比如医院名称、地址和电话等；第2级：可在较大范围内供访问使用的数据，例如各科室医生经过申请审批后用于研究分析的不标识个人身份的数据；第3级：在中等范围内供访问使用的数据，例如经过去标识化处理后依然可能被重新标识的数据，仅限于授权的项目范围内使用；第4级：在较小范围内供访问使用的数据，例如可以直接标识个人身份的数据，仅限于参与诊疗活动的医护人员访问使用；第5级：仅在极小范围内供访问使用的数据，例如特殊病种（例如艾滋病、性病）的详细资料，仅限于主治医护
9、人员访问且需要进行严格管控。4 .如何合规地共享数据在对医疗、医保、医药和商业健康保险项目相关数据完成分类和分级之后，可以根据不同的数据使用场景（例如科研场景、诊疗场景、支付场景）或不同的数据主体进行分类存储并设置相应的权限。与此同时，在定级过程中，还要综合考虑数据的合并、整合对数据定级的影响，数据定级应当与其影响范围、风险级别相匹配。在宏观层面，需要积极探索实现数据系统的互联互通，允许将必要的信息用于基本医保和商保机构的系统对接交互。在微观层面，需要建立基于医疗、医保、医药和商业健康保险产业链中所有数据控制者和处理者的开放流程。当然,实现数据共享和有序使用的前提，是保证数据安全和客户隐私安全
10、，健康数据和保险数据的双向互动，有赖于数据使用闭环和标准化、规范化脱敏流程的建立。二、患者援助项目中选择不同实施主体、实施模式所带来的合规问题1 .选择不同实施主体和实施模式的法律风险及合规要点根据中华人民共和国公益事业捐赠法第十条的相关规定:“公益性社会团体和公益性非盈利的事业单位可以依照本法接受捐赠。本法所称公益性社会团体是指依法成立的,以发展公益事业为宗旨的基金会、慈善组织等社会团体。本法所称公益性非营利性的事业单位是指依法成立的，从事公益事业的不以盈利为目的的教育机构、科学研究机构、医疗卫生机构、社会公共文化、社会公共体育机构和社会福利机构等。”同时，根据药品流通监督管理办法第二十条相
11、关规定：“药品生产、经营企业不得以搭售、买药品赠药品、买商品赠商品等方式向公众赠送处方药或甲类非处方药。”根据上述法律法规规定，无论从受赠端或捐赠端，药企事实上不具有法律基础自行单独发起或者组织患者援助项目，必须与公益性社会团体、医务志愿者进行合作。但与此同时，我们在上文中也看到，在我国已开展的患者援助项目中，实施单位包括了慈善组织、行业协会和事业单位。那么对于药企来说，选择这三种类型的机构是否都将面临一样的风险呢？根据中华人民共和国民法典第八十七条规定,“为公益目的或其他非营利目的的成立，不向出资人、设立人或者会员分配所取得的利润的法人，为非营利法人。非营利法人包括事业单位、社会团体、基金会
12、、社会服务机构等。”无论是根据已有惯例，还是从现行的法律规定上看,事业单位、慈善基金会、社会团体和社会服务机构都可以和药企合作发起患者援助项目。但与此同时，我们也要注意的是，若是患者援助的项目设计中涉及医疗机构，应当适用卫生计生单位接受公益事业捐赠管理办法（试行）等法规。另外，我国对于医疗机构的反腐败问题和反不正当竞争问题在近年一直都是处于密集监管的状态。考虑到上述法律法规的规制范围，同时鉴于公益性团体的范围和慈善组织的定义并不完全吻合，综合目前的情况来看，选择慈善基金会是一个法律风险最小的选项。另外，对于选择共助模式、全额免费模式，还是资金援助模式的问题,我们认为通过审核患者经济情况与病情后
13、进行入组管理，由患者在指定医生处进行随访，后者开具处方，再由指定药师审核无误后直接向患者发放援助药品是目前相对风险最低的操作。2 .如何做好捐赠协议及相关文本的管理药企在选择好实施主体和实施模式之后，应当秉承评估、决策、信息公开的原则，并保存相应的书面记录，例如对患者援助项目的预评估报告、捐赠协议、受赠单位决议的文件、捐赠票据的凭证等，以备不时之需。另外，因为患者援助项目的特殊性，我们建议药企重视捐赠协议的拟定和管理，尤其应当注意：1）明确慈善目的和公益性质；2）物流运输与仓库管理协议（对于特殊储存条件的处方药援助项目尤为重要）；3）明确捐赠标的物的使用限制；4）药品的运输、物流、仓储管理：监
14、督权责、费用承担、标签管理等；5）明确项目期限，即每一患者的疗程或者周期，是否约定自动延期还是另行书面约定；6）明确公益性社会团体和药企的责任义务范围。例如联络义务志愿者（医生和药师）、审核患者资质、指导监管发药点、人员培训和团队维护、运营费用支付、物流和仓储管理协助；7）反商业贿赂等守约承诺，严格禁止在项目执行过程中向公益性社会团体或是志愿者提供高额礼品、现金、奢侈旅游等；8）药品申领记录的管理，由指定医疗机构具有处方权的医生、指定药房或机构的持证药师根据其角色要求保留相关药品发放和流通的记录，避免重领、错领药品；9）若在项目实施过程中使用任何第三方，应做好尽职调查工作。10）和患者援助项目
15、相关的临床数据的收集以及患者随访安排；以及11）项目终止条件。未来展望自从2018年第一批罕见病目录发布，我国对于罕见病患者群体的关注和罕见病药品的支持力度以肉眼可见的速度提高。正如上文中所描述的，商业健康保险的大规模探索、医保谈判对罕见病药品的“灵魂砍价”和愈来愈成为“标配的患者援助PAP项目，都为罕见病药品的研发创造了更优良的环境，也为罕见病患者带来了实实在在的帮助。除此之外，政策端也对罕见病药品频开绿灯，例如对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税；建立全国罕见病诊疗协作网；为临床急需罕见病新药开设审评审批绿色通道，以2019年孤儿药SPinraZa为例，审评历时仅用了173天；为开
16、展符合罕见病特点的临床研究，2022年1月国家药品监督管理局药品评审中心发布了罕见疾病药物临床研发技术指导原则，鼓励建立标准化患者登记系统等等。尽管现在越来越多的城市出现“惠民保”，尽管国家医保局也连续4年动态调整医保目录，尽管患者援助项目在2016年至2020年间累计援助金额已经达到约1000亿元人民币，我国在激励罕见病药品研发、罕见病药品定价标准制定以及销售方式方面依然有一段非常长的路要走，也依然面临着无数的挑战。从笔者的角度来看，在进一步优化上文所提到的“三驾马车”之前，其实还有一个更基础也更核心的问题有待解决，即精准定位罕见病患者群体的问题。罕见病具有单病种发生率低、诊断率低等特点，同
17、时我国多数医务人员缺乏罕见病相关的临床经验，难以实现及时、准确诊断。此外，一些罕见病的确诊需要较高级的检查检测设备、方法，基层医疗机构难以实现。知识储备、检测仪器的不足导致罕见病确诊认定时间长、诊断困难、误诊率高。截至2021年年底，在我国发布的121种罕见病国家目录中，仅有14种疾病的发病率和患病率有国家数据。医生经验有限，常出现误诊，根据中国罕见病联盟针对20,804名中国患者的调查，有42.0%的罕见病患者表示曾被误诊过。更重要的是，即便是批准上市的罕见病药品，在真正临床应用时是否有效，是需要临床医生来反馈的，而不是药品注册的时候通过形式一致、成分一致、生物等效性一致就能做出好和坏的判断
18、。因此，在避免老生常谈但又杜而不绝的医生贿赂问题的前提下，如何以合法合规合适的方式来提高医生群体对罕见病的认知，是摆在罕见病研发企业和保险公司面前的一个“前提问题另外，因为病人数量有限，且寻找困难造成了罕见病的发病机制研究不足、样本数量不足，临床研究的耗时更长和实验的终点设置困难，罕见病用药研发往往难度大、流程长,在历经“九九八十一难”上市之后，还需要面对定价和行业集采的大考。但从另外一方面看，近五年来，我国罕见病药品的技术平台应用范围正进一步扩大、CXO产业蓬勃发展发展、企业融资渠道也愈加多元化。由于多数罕见病用药具有患者依从性高、刚性需求大、用药周期长（多数病患为终身用药）、市场竞争少的特
19、点，一些罕见病用药纳入国家医保药品目录后，即便药品定价被“灵魂砍价”，但因为用药患者数量和依从性大幅提升，药品销量上升后，规模效应会使生产成本下降。因此，如何更精准地定位罕见病患者群体和临床资源,并更优化临床试验的方案设计，借用人工智能或者数据资源共享来提高研发效率，将是摆在罕见病药品研发企业面前的一个新问题。同时，罕见病药品的研发策略也对整个药品上市的定价和销售起到了很重要的影响。在目前全球销售额靠前的“明星药物中，有不少将第一个适应症定位在罕见病领域，例如L制药的贝伐珠单抗，最初在美国获得孤儿药认证是基于转移性结肠癌患者的治疗，然后逐步将适应症扩大为非小细胞肺癌、肾癌、脑胶质瘤、卵巢癌、宫
20、颈癌等领域的小癌种，最终长期保持市场优势并成为L制药不折不扣的“现金奶牛2022年5月，国家药品监督管理局发布的中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）中就明确提出了7年的市场独占期保护，尽管目前尚未正式实施且很多技术指标还有待细化，但药企可以有意识地制定攻守兼备的研发竞争策略以应对越来越激烈的市场竞争。根据Evaluate今年发布的2022年孤儿药报告报告显示，预计到2026年，罕见病药品将占所有处方药销售额的20%,占全球药物管线价值的1/3左右，再加上中国数量极其庞大的罕见病患者人群，如何在有长期保障的政策环境下，进一步在医疗、医保、医药、商业健康保险等几方面继续探索，并让医、患、企、保司四方都能得到实实在在的利益，我们依然需要孜孜不倦，上下求索。
