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1、临床实验常用的设计方案辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 临床试验常用的设计方案 目的要求 1 掌握RCT设计方案 2 熟悉交叉试验设计方案 3 了解前后对照设计方案 l 设计方案的分类 l 一级设计方案-论证强度佳 p前瞻性随机研究 p设对照组 p研究者可主动控制干预措施 p包括随机对照试验、半随机对照试验、组群随机对照试验、交叉试验等 l 二级设计方案 p前瞻性 p设对照组 p研究者不能主动控制干预措施 p包括前后对照试验、队列研究等 l 三级设计方案 p多属回顾性研究 p多设对照组 p研究者不能主动控制干预措施 p横断面研究、病例-对照研究、非同期随机对照试验等 l 四级设计方案科
2、学论证强度弱 p叙述性研究 p包括临床系列病例分析、个案总结、专家评述等 加拿大McMaster大学的分类方法 1 辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 一、 随机对照试验试验组合格受试对象Ne阴性结局R对照组阳性结局阴性结局R 随机分配试验效应时期l 分析模式 分析模式结果+ -试验组对照组合计RCT试验结果随机对照试验结果分析四格表合计a b a + bc d c + da + c b + d N 2 辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 l RCT应用范围 v主要是临床治疗性或预防性研究 v在特定的条件下，也可用于病因学因果效应研究 v还可用于非临床试验的系统工程 l RCT的优
3、点、缺点 优点： 1 可排除研究对象分组时选择性偏倚的干扰 2 研究对象诊断确凿 3 试验研究的同步性、条件的一致性 4 试验期间的一致性 5 研究结果在研究结束时方可获得 6 增强研究结果的组间可比性 7 增强研究结果的统计分析效能 缺点： 1 研究费时、人力与财力支付较大 2 单个RCT研究的结果，仅限于合格的被研究对象 3 安慰剂的不恰当应用，某种有害致病因子主动暴露于人体，有悖医德 l RCT设计的质量评价 l随机对照的可靠性和隐匿性处理 l是否为盲法干预和观测 l诊断标准是否正确，纳入标准及排除标准是否合适 l样本量的估算是否合理 l改善患者依从性及其处理措施是否具体可行 l统计学方
4、法的选择和应用是否合理 二、交叉试验设计方案 v 一级设计方案 v 前瞻性设计 v 对两组受试者使用两种不同的处理措施，然后将处理措施互相交换，最后将结果进行对比分析的设计方法。 3 辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 l 交叉试验的设计模式 交叉试验的设计模式有效甲组：试验措施无效有效乙组：对照措施治疗期无效洗脱期试验措施治疗期对照措施有效无效有效无效NeR ？l 交叉试验的结果分析 本试验的每个受试者都要接受2种治疗措施，因而都有2种结果，其结果分析应采用配对卡方检验。 交叉试验的结果分析本试验的每个受试者都要接受2种治疗措施，因而都有2种结果，其结果分析应采用配对卡方检验。配对卡方
5、四格表对照措施合计有效无效a b a+bc d c+da+cb+dN 有效试验措施无效合计4 辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 l 应用范围： 适用于慢性疾病的治疗效果观察，临床上主要用于对症治疗药物效果研究，或预防药物的效果观察 l 交叉试验的优点、缺点： l 优点： 1 病人自身先后比较，可消除个体差异。 2 每个受试者都先后接受2种方案的处理，得到2种结果，可减少样本含量。 3 随机分组可避免人为的选择性偏倚。 4 可用双盲法实施，且有同期对照。 l 缺点： 1 应用范围受限，只能用于慢性复发性疾病的对症治疗。 2 需要一定的洗脱期，过短则难以避免治疗的重叠作用，过长则使病人长期
6、得不到治疗，影响病情。 3 用药周期长，病人失访、退出、依从性降低等概率增加。 4 各个病例很难在第二阶段治疗前与第一阶段治疗前的情况一样。 三、前-后对照研究设计方案 v 二级设计方案 v 前瞻性研究 v 将两种不同的措施或两种治疗方法，在前后两个阶段分别应用后，对其结果进行比较，而不是同一措施的重复应用。 v 自身前-后对照 不同病例前-后对照研究 l 自身前-后对照研究设计模式 自身前-后对照研究设计模式有效有效对照措施无效试验前期洗脱期试验后期无效Ne试验措施5 辽宁中医学院讲稿 课程名称：中医科研方法 l 自身前-后对照研究结果分析 数据分析应用配对 x2 检验或配对 t 检验 自身
7、前-后对照研究结果分析自身前-后对照研究结果分析表对照措施试验措施有效无效有效无效a bc d数据分析应用配对x2检验或配对t 检验l 应用范围： 适用于慢性复发性疾病的治疗效果观察。 l 自身前-后对照研究的优点、缺点： l 优点： 1 每个病人均有接受新药或新疗法的机会。 2 诊断标准、研究措施可以标准化，结果有一致的衡量标准。 3 可消除个体差异，减少样本含量。 4 可消除自愿者偏差，有较好的代表性。 5 可用双盲法实施，也可随机安排前后治疗措施，更有利于效果的比较。 l 缺点： 1 时间不同的二个阶段进行自身对照，如两阶段间隔时间太长，则影响二个阶段起始点的可比性。 2 应用范围受限，只能用于慢性复发性疾病。 3 洗脱期过长则使病人长期得不到治疗，影响病情。 4 前后二个阶段，若个病人有不同并发症时，会对结果产生负面影响。 6
