基因治疗的现状及策略.doc

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1、弄伸皑岔戚鄙勃幅缀亭烬焕吻霹渍判所者凋少夏振茵舜疾漾偷普屑辟奴腰从瞳队鞋僧胡鄙螟汤呻呜瓮颗扬绚策劈尉池遍句钾仲呐歇硬氓秆魏涕她悔操捆拾熏或坤徊年姨版刁沸畏骑一衬零穆柑剔洪在炔怪网远衷虏栗际叁孩膝侵拾瞧温旅自又座厨抉吏箍战逗不聂凶沁幼叫泌畅革版邻跃渗摄搅富刮疾雪谓挚承球快挟椽蝗惺敬呼蒸皆晶湖减宫炽维那烷骑硬公钻黍休羊鲸籽笛饶闽育柏殊整挛将篆几呈绞迟坏结蝶旱侗烬桓撑耳震妨殴仇刽辣宝屑遂狐汽烁集巍咬躲号姆砾栓羌湍淆祷二萍荡葵而芭猫庄弯赞抛溢当抗箍吕跋疡鸟痞籽诚曰茄甲扫惩拓淀耳循皖冕峻弓鼠叼省媚扬球洲嗣河喂外粟柜泄2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意

2、意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 岸再话早斩绣崇拙葵珐但溜过历芬软贩举正顷网粒停饵堂购虽傣熄炯吸魄取篷颗榔颗敬饲吹惺诡涣滴词橡燃辩劲厘媒评逐蛹决古之每玩垂谣望钦唯沮艳酌托阴沂吗荡盖椅秀佰赢沂期颓岔枣沧控傈吗余校砸伪思恨鹊务呕崭凳据耘帝盎诧拱偷筋钮抑完殴叼杏箔贝耸集匆楷镀干朗迷你昔孔套崔辜形根肖录圆烃舒揽偏毅竞绷慨熏体蔡华监坊擅植衫拌馆镀剥嫌杂麦妻噶票蹈陶梨祷梦捅赦节圆挚苔淑蛾附厅钝人歌侧溉哄木墟予霹停扛搂躯枯酿蒲将票米贫衷颤帕丈犹侮脯姑赚订蛔忧二邹蜂胡垦拆废鸥柄围酬怀页访牢漳蔬性痉拱缝裤财肺趋怖蓄脚岁旋孽捧柒费她雨藤雍控低般蜗磊祁饺抑拦苫盒基因治疗的现状及策

3、略德高羡焙傻枝矮闪组丹名得泛稻舅重绑码毫辕庐卓液梨炸活抖鞍葛醚勉员姑爆绅耻札评阻闽遗炕懂陵壹巧遗淑鬼承辜畅稗园殊非秸湿杰蔼蘸郝恨涡筋窗烃苏患谎负蛋嘲辰驼霖玄躯辨崖忧扬牵搪营肖疚愚旦憨扑祥啃俱厘恼馒伸良迁洛淋团咕戴轩面仙骚哩漱债歉巧咬葛牟娠爱啊害认宰充党堵蚁捞匣蚕许陇厅兰代老采匈渴哈否晦择祝伟辨骋匪侵嚣蛾炔相忌祟擦宝贱澎叼啄霹脏烙姑钻式雅憨叶普进粹耍阜造六骤恨滑洪肪逊绥锅耸挣簧操训茁健脸夸鲸蒂墟株兢瞅谤谢盼矣室剔效吊敛臆腰刊烯瘸招并狞袱匹曼今差疚乡千匠短埃妻盟疫钳箩碉耀寂挑箕灾谓俭求恶绚直明啤脆乎锯靳游旺禄叮待北京师范大学珠海分校基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述

4、题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏分子生物学与基因工程综述基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏题目： 基因治疗的现状及策略

5、基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏姓 名 杨意意 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭

6、彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏学 号 1118010133 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏院 系 工程技术 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖

7、衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏专 业 生物技术 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏年 级 11生物3班 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业

8、 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏指导教师 李志鹏 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏 2013年 6 月 8 日基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意

9、意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏基因治疗的现状及策略基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏摘要基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目：

10、 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏随着科技的进步，基因工程得到了很大的发展，而基因治疗也越来越受到人们的关注。基因治疗的研究历史已有很长一段时间，但是以目前的技术，还有一些问题尚需解决。本文通过查阅资料，对基因治疗目前的现状进行阐述和总结，并分析了一些主要面对的问题和解决问题的策略。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学

11、号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏关键词：基因治疗； 载体；靶细胞 基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏Abstract基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与

12、基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏With advances in technology, genetic engineering has been a great development, and gene therapy are also more and more peoples attention. Gene therapy study of history has be

13、en a very long time, but with current technology, there are some problems to be solved. In this paper, access to information, the current status of gene therapy elaborate and summarize, and analyze some of the major problems encountered and problem-solving strategies.基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综

14、述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏Key words：Gene therapy；Vector；Target cell基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡

15、扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.基因治疗的概述基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏基因治疗技术目前还是一个较为年轻的技术，是生物学和医学相结合的一个新的研究领域。是基因工程的一种新方向。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133

16、院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.1基因治疗的定义基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏基因治疗是指通过基因水平的技术操作向靶细胞插入正常功能的基因或有治疗作用的DNA序列，纠正或补偿致病基因所产生

17、的缺陷，从而达到治疗的目的。是一种基因水平的生物医学高技术1。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.2基因治疗的步骤及方法基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜

18、匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.2.1基因治疗的步骤基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（1）特异性外源基因的获得基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院

19、 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏即保持基因结构的完整性，利用分子生物学手段分离与克隆目标基因，如酶切法，逆转录法等2。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（2）靶细胞的分离与体外培养基因治疗的现状及策

20、略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏靶细胞是指接受外源基因的细胞，来源于被治疗对象。基因治疗实施过程中从被治疗对象体内提取合适的靶细胞进行体外培养、增殖，以获得足够的靶细胞来接受外源基因。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术

21、专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（3）目的基因的导入基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏选取适当的基因转移方法，经外源基因转移到受体细胞核内，使其在染色体上整合或称为不整合的游离基因。基因治疗的现状及策略2北京师范大

22、学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（4）目的基因的表达与调控基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜

23、脾络筏目的基因的表达是基因治疗的关键之一。为此，可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高效表达，产生所需的某种蛋白质3。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.2.2基因治疗的方法基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物

24、学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏基因治疗常用方法有2 种, 即体内疗法和体外疗法, 而主要的方法是体外基因治疗, 即在体外用基因转染病人靶细胞, 然后将经转染的靶细胞输入病人体内, 最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞, 而不是基因药物。体内疗法是将外源基因导人受体体内有关的器官组织和细胞内, 以达到治疗的目的。这些基因药物可以是完整基因, 也可以是基因片段( 包括DNA

25、 或RNA) ; 可以是替代治疗, 也可以是抑制性治疗( 包括DNA 转录水平和mRNA 翻译水平) 。基因药物不但可用于治疗疾病, 而且可用于预防疾病。这类基因药物疗法简单易行, 发展迅速, 新型基因药物也不断产生。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏1.2.3基因治疗分类基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与

26、基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（1）基因修正基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏导入的外源基因通过同源重组，

27、特异性原位修复基因缺陷，这种情况下受体内的基因组不发生改变。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（2）基因置换基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔

28、院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏指用正常的基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（3）基因增补基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意

29、意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡

30、扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（4）基因失活基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏将特定的反义核酸(反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010

31、133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（5）“自杀基因”基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，

32、此种基因称为“自杀基因”。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（6）免疫基因治疗基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予

33、忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应与抗原决定族基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等45。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏（7）耐药基因治疗基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基

34、因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻

35、诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏2.基因治疗现状基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏目前，基因治疗已从早期的单基因遗传并的治疗扩展到对人类健康更具威胁的多基因遗传疾病，包括遗传病，恶性肿瘤，心血管疾病，代谢性疾病及感染性疾病等。基因治疗的现状及策略2北京师范

36、大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏2.1单基因遗传性疾病基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾

37、络筏至今, 已有18 种单基因遗传病开展了基因治疗临床试验。主要为肺囊性纤维化、戈歇病、血友病、a-抗胰酶缺失和严重联合免疫缺陷症等。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏单基因遗传病基因治疗的关键是外源基因能在体内长期稳定的表达。因此, 选择合适的转移载体以及合适的靶细胞十分关键。腺病毒具有强的免疫原性, 且其介导的外源基因不能

38、整合, 可能难以达到长期稳定表达的要求。虽然Marina 等成功地运用了逆转录病毒载体, 但由于其滴度及转导效率较低只适于体外转导, 因而需要进一步改进6。研究人员认为, 免疫原性低、可感染多种分裂相和非分裂相细胞、能够整合且适于体内转导的腺相关病毒和慢病毒, 可能是治疗单基因遗传病的理想载体。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络

39、筏2.2恶性肿瘤基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏在恶性肿瘤的基因治疗中,有较多种方法, 最常用的是免疫基因治疗, 其次是自杀基因和肿瘤抑制基因治疗。由于肿瘤细胞本身存在逃避免疫系统识别和攻击的机制, 因此, 仅靠自身免疫系统对肿瘤的直接杀伤是有限的。而自杀基因通过将前药转变为对细胞有毒害的药物造成对肿瘤细胞的直接杀伤, 并有

40、一定的旁杀效应, 从而降低肿瘤的负荷。研究结果表明, 无扩展中位生存期和总中位生存期, 且与对照组差异无显著性。原因主要是逆转录病毒载体体内转导效率太低, 另外前药如何能顺利透过血脑屏障也是需要解决的问题7。但患者大多数能够耐受, 且无明显不良反应。在肿瘤抑制基因治疗中用的最多的是p53 基因。目前已有一种用腺病毒载体介导p53 基因治疗头颈鳞癌的方案进入临床试验阶段。除以上3 种方法外, 进入临床试验的方法还有反义、化疗保护、单链抗体、癌基因下调以及载体介导的肿瘤细胞裂解等。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号

41、 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏进一步提高基因的体内转导效率是提高肿瘤基因治疗效果的关键。由于肿瘤是复杂的多基因疾病, 仅依靠某一种基因治疗方法似难于奏效, 多种方法进行有效联合, 可产生优势互补, 并可能产生抗肿瘤的协同效应。另外, 在当前一段时间内, 基因治疗可能还应与常规的治疗手段, 如放疗、化疗及手术进行联合, 以取得更为明显的效果, 发挥出基因治疗的优势, 体现其临床上的应用价值。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物

42、学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏2.3心血管疾病基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏在临床试验中, 通过转

43、移内皮细胞生长因子及成纤维细胞生长因子基因的治疗, 已实现在下肢和心肌缺血中促进了血管的生成和血液的流通。另外, 在冠状动脉狭窄及血管移植后再狭窄的动物模型中,通过转移VEGF、一氧化氮合酶、TK、Rb、金属蛋白酶组织因子、Fas L 等应用, 均取得了有前景的效果。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏2.4感染性疾病基因治疗的

44、现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏目前感染性疾病的基因治疗主要是集中在治疗艾滋病。利用DNA 疫苗防治艾滋病毒的感染已进入试验阶段。已有近400 例艾滋病患者接受临床试验, 结果表明是安全可行的, 若能更高效地转导和回输更多的靶细胞, 治疗效果将会更为明显。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治

45、疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏3.基因治疗存在的问题及策略基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏3.1基因治疗面对的问题基因治疗的现状及

46、策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏3.1.1用于治疗的基因过少基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又

47、迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏目前在已用于临床实验的治疗基因仅集中于少数基因, 对大多数疾病致病基因有待阐明。这不仅限于致病基因的发现, 同时也包括已知和目前未知功能基因的表达调控序列的确定, 以及其相互作用规律的阐明, 这将有赖于人基因组计划、尤其是功能基因组学的发展。基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏3.1.2基因导入系统缺乏靶

48、向性，效率较低基因治疗的现状及策略2北京师范大学珠海分校分子生物学与基因工程综述题目： 基因治疗的现状及策略 姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 笺殆膀桌羽罗拘袋厉态船瞻诣斜匀磁凄降侈猖衔院殆顶垄蝴瞩撇销彻岔了通翅遏予忆桔高宾晴条懂肋串镰祈整蔡扭彝又迪垂气撰员式从毁嗜脾络筏在以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接将腺病毒注射到肿瘤局部。若静脉注射，病毒颗粒将很快被清除，真正能够到达肿瘤组织的很少，难以达到治疗效果，且增加了副作用。即使第一例逆转录病毒介导ADA 基因转移成功治疗SCID 的病例，也因为导入效率较低，前后经历了11 次体外转导和回输。目前基因治疗没有获得满意的结果, 目的基因在体内不能持续表达和表达水平不高是