一次搞懂6大肿瘤临床试验终点.ppt

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1、一次搞懂 6 大肿瘤临床试验终点,临床试验终点,肿瘤临床研究(Clinical Trial)临床试验终点(End Point)OS:Overall Survival,总生存 PFS:Progression-Free Survival,无进展生存期 DFS:Disease-Free Survival,无病生存期 ORR:Objective Response Rate,客观缓解率 TTP:Time To Progress,疾病进展时间 TTF:Time To treatment Failure,治疗失败时间 不同的终点服务于不同的研究目的。,总生存,Overall Survival,OS,定义:从

2、随机化开始至(因任何原因)死亡的时间。肿瘤临床试验中最佳的疗效终点当患者的生存期能充分评估时,它是首选终点。最大的优点是记录方便,无论是院内还是院外,确定患者死亡的日期基本上没有困难。如果研究结果显示生存有小幅度提高,就可认为是有意义的直接临床获益证据。,总生存,Overall Survival,OS,缺点:大型试验随访期较长。临床试验中常常会用到 5 年生存率,即某种肿瘤经过各种综合治疗后,生存五年以上的患者比例。肿瘤患者治疗后,一部分复发转移、一部分死亡,一部分生存。80%复发转移常发生在根治术后 3 年内,10%左右发生在 5 年内,5 年后再次复发概率很低。因此以 5 年为节点,这是有

3、一定科学性的。当然,也有用三年生存率和十年生存率表示疗效的。,无病生存期Disease-Free Survival,DFS,定义:从随机化开始至疾病复发或(因任何原因)死亡之间的时间。DFS 最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究,目前作为是乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗以及乳腺癌的辅助化疗的主要审批基础。疾病复发就需要认真的随访,而记录同样比较困难,且肿瘤患者常有合并症容易干扰 DFS 的判断。当患者死于院外时,没有预先记录肿瘤进展情况,此时又往往不能尸检,无法确定复发情况。,无进展生存期Progression-Free Survival,PFS,定义:从随机化开始到肿瘤发生(任何

4、方面)进展或(因任何原因)死亡之间的时间。与 OS 相比,增加了发生恶化这一节点,而发生恶化往往早于死亡,所以 PFS 常常短于 OS,却也能在 OS 之前被评价,因而随访时间短一些。PFS 的改善包括了未恶化和未死亡,即间接和直接地反映了临床获益,它取决于新治疗与现治疗的疗效/风险。,无进展生存期Progression-Free Survival,PFS,缺点:因为增加了发生恶化这一节点,而不同肿瘤进展的定义不同,不同研究在判断肿瘤进展时容易产生偏倚。因此,在临床试验设计中,肿瘤进展的标准必须要进行明确的定义,还包括 PFS 的评估、观察、分析方法,随访和影像学评价必须是均衡的,最好有一个由

5、影像学专家和临床专家组成的处于盲态的独立裁定小组进行。,无进展生存期Progression-Free Survival,PFS,PFS 包括死亡,更好地反映了药物毒副作用,因此与 OS 有更好的相关性。然而,如果评估 PFS 的过程中,发现大部分患者不是死于肿瘤,而是其他疾病,这时势必 PFS 会有很大偏倚。此时就不得不说与 PFS 类似的另一个评估指标TTP。,疾病进展时间Time To Progress,TTP,定义:从随机化开始到肿瘤发生(任何方面)进展的时间。TTP 主要记录疾病恶化,不包括死亡,考虑的是肿瘤活性,因而当多数死亡事件与肿瘤无关,TTP 是一个可被接受的终点。此外,如果多

6、重治疗,存在交叉疗效TTP 的差异不会被第二种治疗所掩盖。TTP 与 PFS 一样,评估所需样本量小,随访时间短于 OS。,疾病进展时间Time To Progress,TTP,缺点:如果受试者在恶化前就已经死亡,则观察不到他的 TTP,这时记录的 TTP 是不完整的,统计学上叫做 censoring(删失),这对于缺失数据的处理和数据的截止时间决定比较困难。由于多数临床试验不是双盲设计,这就会将偏倚引入 TTP 的决策中。患者的随访存在难度:需要确定所有部位的病变,随访时间和间隔不同,TTP 就会存在差异,而多大的差异才能决定临床意义难以确定。可见,TTP 在预测临床获益差于 PFS,存在多

7、个问题,而且还也需要对进展进行明确的定义和评估。,治疗失败时间time to treatment failure,TTF,定义:由随机化开始至退出试验,退出原因可能是患者拒绝、疾病进展、患者死亡、不良事件等。由于不单单展现药物疗效,因而不建议用于疗效确认性试验。TTF 的本质是一具有综合特性的指标,所以,可造成为了达到毒性的降低,而潜在影响了预期疗效的产生。,客观缓解率Objective Response Rate,ORR,定义:肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例,为完全缓解和部分缓解比例之和。缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。ORR 是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标,在单臂试验中进行评价。,Thank You!,

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