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1、药物经济学评价与临床合理用药,杨莉 博士 卫生政策与管理系,你以为你换了一件马甲我就不认识你了,新药“换马甲”面世,2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件,背景1,我国5千万残疾人中，1/3为听力残疾，病因的6080%是氨基糖苷类抗生素使用不当。5千万X1/3=1.5千万，1.5千万X0.7=1千3百万人是氨基糖苷类抗生素耳聋，巧合的是21位千手观音演员有17位是抗生素所致聋哑（央视报道）这种ADE所致药源性耳聋占80.9%李欣、李燕、吴晓滨等，抗生素合理应用倡议 中国处方药2002.11,（9）：9,医院不合理用药年“杀”50万人 唐静波教授,背景2,背景3,做为一名医生
2、，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗？,-中国药房,主要内容,药物经济学评价基本理论药物经济学评价定义药物经济学评价的产生和发展药物经济学评价研究设计药物经济学评价研究方法药物经济学评价研究步骤药物经济学评价国际应用我国药物经济学评价质量与应用,药物经济学几种定义,药物经济学(pharmaceutical economics)主要研究药品供方与需方的经济行为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等 Schweitzer Stuart.Pharmaceutical economics and policy.New York:Oxford University Press,
3、1997 药物经济学是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长，为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依据。胡善联药物经济学与药品政策研究云南科技出版社2000年2月药物经济学是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成本、效益或效果，评价其经济学价值的一门边缘学科。陈洁药物经济学成都科技大学出版社2000年3月,药物经济学评价定义,测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案(如手术治疗、理疗等)，以及不同卫生服务项目所产生
4、的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。实质：综合考察各种(药物)治疗方案的投入(成本)和产出(健康结果)C/O 药物经济学评价药物经济学,陈文，胡善联.药物经济学研究.见：王龙兴主编.卫生经济学的理论与实践,增量成本效果(效用)分析,决策点,方案A,方案B,成本=成本A-成本B,结果=结果A-结果B,比较,成本A,成本B,结果A,结果B,药物经济学评价适用条件,效果,成本,low,high,high,low,PE,PE,Yes,No,报销申请,药物是一种特殊的商品,委托代理,保费,支付、总额预算,共负,政府价格管制预算控制药品政策,市场垄断竞争信息不对称不确定性被动性外
5、延性支付多源性,诱导需求,逆选择道德损害,利益驱动大处方,风险选择“撇奶油”,管制障碍,调节失灵,药物经济学存在的理论基础,物有所值(Value for money)福利经济学社会福利最大化(潜在)帕累托改进(Kaldor-Hicks标准或补偿原则)超福利主义观点(决策者方法)有限预算约束条件下的健康产出最大化,药物经济学存在的客观条件,药品费用上涨人口老龄化慢性疾病增多高新技术的发展人们对医疗服务的要求和期望越来越高社会资源非常有限,各国无力承担高额费用需要探索成本低、效果好的新药以及合理用药，减少浪费。,部分国家人均药费支出(2002),药物经济学评价的产生和发展,二十世纪70年代英国Yo
6、rk大学的Alan Williams教授-19条药物经济学评价指南 1987年Michael Drummond教授-10条经济学评价标准 1992年Lipsey发表了一篇关于在药品报销决策中药品目录与药物经济学分析关系的综述 1993年1月澳大利亚的药物经济学评价指南实施标志药物经济学评价开始作为药物评审的一项正式指标，与药物的功效和安全性评价得到同等考虑。,Michael Drummond 10条经济学评价标准,对照的综合描述（who，what，whom，where，how）是否有效果的证据？重要的成本和效果是否包括？成本和效果是否以合适的自然单位进行测量？成本和效果计算是否阐明研究的问题？
7、是否可信？成本和效果是否进行贴现？是否有增量成本效果分析？是否有敏感度分析？是否结果的讨论涵盖使用者所关注的问题？,药物经济学评价研究设计,前瞻性药物经济学试验（PCT）平行试验(piggy back)RCT（临床期）+成本资料收集回顾性研究临床试验数据+补充收集治疗费用数据模型研究临床试验+文献资料+专家咨询混合试验设计二次文献研究利用已有的临床试验报告/meta分析进行研究利用已有的PE文献进行系统评价？,PCT与RCT的区别,各方案的优缺点,可靠性,方便性,糖尿病人血管病变的手术治疗决策树(决策树),慢性乙肝的Markov模型,第二代抗精神病药物经济学循证评价,根据Davis(2003)
8、对142项非典型抗精神病药治疗精神分裂症临床试验的荟萃分析 Kane对抗精神病药不良反应的分级,药物经济学评价方法,药物经济学评价研究步骤,明确研究问题研究目的报告对象目标人群决定研究角度确定备择方案选择适当的药物经济学分析方法(CMA,CBA,CUA,CEA)测算成本：分类、估值测量结果：效益、效用、效果贴现与贴现率平均/增量成本效果分析敏感度分析研究结果报告,药物经济学评价内容,投入测量成本分类成本估值成本贴现产出测量效果效用效益判别标准平均C/E增量C/E敏感度分析,成本分类与估值,成本分类直接成本直接医疗成本直接非医疗成本间接成本间接非医疗成本病人工作时间的损失人力资本法、意愿支付法和
9、摩擦成本法 家属看护时间看护劳动力价格、工作时间损失间接医疗成本（未来成本）？治疗干预而节约或增加的其他医疗成本无形成本成本估值：机会成本、价格、成本收费比率,产出测定,效果指标临床效果指标临床生化指标疾病预后指标生命质量量表疾病特殊生命质量量表通用生命质量量表：SF-36 EQ-5D效用指标QALYsDALYs效益指标直接效益间接效益无形效益,效果指标,临床功效(efficacy)与临床效果(effectiveness)临床疗效、安全性、实验室或生物生理学指标、健康指标效果测定取决于疾病种类、症状、体征、实验室检查、观察随访的截止点及病例对象急性疾病：治愈率、症状消除率、不良反应发生率、病死
10、率、减少并发症发生率等慢性疾病：总死亡率、心血管事件发生率、并发症发生的危险率、生存率等生命质量指标,4种降糖药成本效果分析,20,成本效果分析,Effectiveness(proportion of symptom-free days),25,0,0.4,Cost per day(RMB),15,10,5,0,0.5,SFC-cost per symptom-free day=33 RMB($4.04),0.3,0.2,0.1,BUD-cost per symptom-free day=51 RMB($6.12),Incremental cost persymptom-free daywit
11、h Seretide=9.40 RMB($1.14)(-14.70,13.81),Seretide/29,测量生命质量的重要意义,只有一小部分的医学治疗能挽救生命，大部分的治疗则是改进患者的生命质量评估医疗技术对改进生命质量的作用 根据改善生命质量的方面（dimension）及数量大小，疾病特异的量表 灵敏度高抑郁症量表癌症生活质量表多归因的量表（multi-attribute instrument）SF-36（Ware，1996）疾病影响调查表（SIP，Damiano，1996）诺丁汉健康调查表（NHP，McEwen and McKenna，1996）,效用分析,质量调整生命年(QALYs)
12、考虑了寿命的长度（数量）和质量，用一个数值来加以表示患者治疗后延长的寿命年乘以生命质量的分值（0代表死亡，1或100代表健康）测量方法：直接测量：直接分级法(rating scale)标准博弈法(standard gambling)时间权衡法(time-trade off)个人权衡法Person Trade-Off method间接测量：健康质量调查表（QWB）、健康效用指数（HUI）和欧洲健康质量量表（EuroQol，现在叫EQ-5D）,综合数量与生命质量的信息,A,B,A 6年 QoL为0.7=4.2QALYsB 9年 QoL为0.6=5.4QALYsB-A=1.2 QALYs,肾透析与肾
13、移植的生命质量比较,肾移植,肾透析,开始,死亡,期望寿命（年）,完全健康,1,0,生命质量标准化,A,B,A面积：QALY损失B面积：QALY获得,效用分析,质量调整生命年(QALYs)其他指标：健康当量年（HYEs）在一个生命轨道上测量偏好理论上优于QALY，但在实际中很难操作。两步标准博弈技术 挽救青年生命当量（saved-young-life-equivalents，SAVEs）反映健康状况的改变伤残调整生命年（disability-adjusted life-years,DALYs）是反映由于伤残或过早死亡造成健康寿命年的损失，对标准寿命年的调整,方法 将患者分为3组，分别接受下列3种
14、药物应用方案。单独应用普通非选择性非甾体类抗炎药（NSAIDNS）；普通非选择性非甾体类抗炎药（NSAIDNS）加上质子泵抑制剂（PPI）；单独应用2型环氧化酶选择性抑制剂（昔布类）。由付费第三方进行费用估算。主要测量指标是避免每种溃疡并发症所增加的费用和多获得1个质量调整生命年（QALY）所增加的费用。,传统NSAIDs与昔布类药物经济学比较,传统NSAIDs对于低胃肠道风险情况下的患者其成本-疗效比较是最好的。在普通非选择性NSAID基础上增加应用PPI对于服用阿司匹林或具有更高消化道或心血管副反应风险的患者来说可能是更好的选择。,Arthritis Rheum2005;53;185-19
15、7,传统NSAIDs与昔布类药物经济学比较,成本效益分析,投入产出都用货币来表示优点局限性:测量困难分析方法静态分析法投资回收期、简单收益率、追加收益率、折算费用局限性动态分析法净现值法 内部收益率法年当量净效益法效益成本比率法,苏联使用小儿麻痹症疫苗的成本效益分析（19581965年，单位：千卢布）,成本效益分析的结果,BC3.007,38245,7942,961,588（千卢布）B/C3,007,382：45,79466：1说明小儿麻痹症疫苗接种的成本是很低的，效益是很好的。,贴现(Discounting),时间偏好测量方式私人部门的实际回报率长期政府债券利率近几年给予高贴现率而对较远年代
16、给予低贴现率 贴现率的大小3美国5澳大利亚、加拿大、芬兰、意大利、比利时、瑞士和德国 荷兰采用4；英国成本采用6，敏感度分析0、2.5、3、5,敏感度分析,不确定性研究方法数据抽样误差假设不确定性分析统计分析可信区间：Bootstrap Fieller准则敏感度分析单纯法一维敏感度分析*多维敏感度分析阈度法（threshold analysis）*极端分析法概率分析法 Monte Carlo模拟,药品价格的敏感度分析,Bootstrap计算ICER可信区间,药物经济学评价中存在的问题,研究资金研究角度研究时效性研究地域性病人组别,方法中存在的问题成本的测量 未来医疗服务成本生产力的损失双重估计
17、（Double-Counting）RCT与经济学评价模型的使用（Modeling）QALY的使用,药物经济学评价的应用,决定药品是否获得补偿（报销目录）及/或其共付水平药品定价 制订医院用药目录(formulary)或诊疗规范(clinical guidelines)促进合理处方 指导药品研发公共卫生资源配置,部分国家药物经济学评价指南的运用领域,1 制订报销药品价格 2 英属哥伦比亚省3 加拿大安大略省和英属哥伦比亚省4 部分管理保健组织,如BCBS、Regence,药物经济学评价应用范围,定价,国际药物经济学评价指南系统评价,Portugal-1998(guidance),Switzerl
18、and-1998(guidance),Ireland-1999(practice/guidance),Netherlands-1999(reimbursement),Italy-1995/1999(voluntary),Norway-1998(guidance),New Zealand-1999(reimbursement),France-1997(voluntary/guidance),Finland-1999(reimbursement),Denmark-1998(guidance/reimbursement),United Kingdom-1999(guidance),Spain-199
19、5(voluntary),Germany-1995(voluntary),Belgium-1995(voluntary),Canada-1993(reimbursement),Australia-1992(reimbursement),United States-1997(requirement by some MCOs),指南分类一,按用途分作为药品上市的第4个标准 作为药品报销决策和纳入基本治疗计划的条件 如：芬兰、荷兰、瑞士用药规范 如：英国NICE指南辅助卫生决策 如：法国研究者自愿性指南 如；英国、日本、美国,治疗指南英国案例,指南分类二,按应用层次正式指南，主要指强制用于药品报销目
20、录的国家指南，如澳大利亚、加拿大安大略省非正式指南，推荐用于药品报销目录，如丹麦、爱尔兰和瑞士指南；研究方法学指南，主要用于指导药物经济学研究，如比利时、法国、英国医学杂志（BMJ）经济学文献作者和同行评议指南,国际药物经济学评价指南实施效果,OECD国家人均药品费用及药品费用占卫生费用比例（1998年）,强制应用,非强制应用,我国药品总费用及增长率,亿,人均药品费用,资料来源：赵郁馨.1999年中国卫生总费用测算报告.中国卫生经济 2001；20(9),中国卫生筹资结构变化,资料来源：卫生部卫生经济研究所,不同规格药品比较,二甲双胍普通片剂的价格/DDD,药品领域的奇怪现象,人们喜欢吃药越是
21、高价药，越容易销售药开得越多，医院/医生收入越高廉价药不见了药房买药比医院便宜中标药“过把瘾就死”,药品领域相关政策,截至2007年2月，发改委连续22次药品降价令2006年7月国务院办公厅印发全国整顿和规范药品市场秩序专项行动方案 2006年10月，中共中央关于构建社会主义和谐社会若干重大问题的决定明确提出要“建立国家基本药物制度，整顿药品生产和流通秩序，保证群众基本用药。”2006年12月25日，北京全市2600多家社区卫生服务机构312种社区常用药全面实行“零差率”销售,我国药物经济学研究文献系统评价,文献351篇：1993年2002年；研究仍以临床医生和药剂师为主开展研究；研究目的主要
22、是为促进临床合理用药（79.8）；无明确研究角度，据研究者判断主要为病人角度；未说明研究资助、研究时期；42.5前瞻设计，28.5回顾研究、24.5文献、仅有0.9模型；30.5选用竞争产品为对照，27.1用常规治疗，20.3用安慰剂对照；75.4%采用成本效果分析，12.6%成本最小化分析，3.4%成本效用分析；研究疾病以消化道疾病、呼吸道疾病和心脑血管疾病为最多见；11.4的文献未进行贴现；98.3的文献未计算可信区间；51缺乏敏感度分析，单纯分析多，且变量多为价格因素。,我国药物经济学研究文献质量评价,文献质量堪忧，结果可信度低：所有351篇文献的平均得分为2.31分（SD=0.22），
23、质量处于“可接受”和“怀疑”之间；文献总体质量10年来没有显著性提高；可接受的条目（3分以上）：研究目的、研究设计和研究观点；存在的主要问题是未讨论伦理问题、未计算增量成本效果的可信区间（98.3）、未讨论结果的普遍性、外推性；样本选择、对照选择、成本测量、结果测量、分析方法、技术适用性、敏感度与局限性都处于“可接受”和“怀疑”之间；由学术机构主持的研究、从社会角度出发、成本效用分析、模型法的药物经济学评价质量高。,我国药物经济学认知调查,卫生机构对药物经济学评价指南知晓率低，认知有限，药物经济学研究有非常大的潜在需求，知识缺乏限制了对药物经济学评价的应用。国家的药品目录和医疗保险目录的重要性
24、得分最高；与成本/效果相关的卫生经济学指标被认为是超过临床疗效指标、成本/预算指标和药厂指标而成为最重要的决策标准；“相关研究太少”和“卫生经济学知识有限”阻碍了药物经济学研究的发展，“结果难以转化成具体建议”是药物经济学研究应用的最大障碍。,我国药物经济学评价应用的制约因素,提高透明度和责任感，不受药厂和政策干扰；研究结果的普遍性和合理性；做到社会角度很难，许多卫生预算的收益并没有转移给卫生部门；研究设计和经费；可接受的经济学评价方法的使用：测量效果的标准方法、标准报告形式、QALY 带来对失能和老年人的歧视；相关部门对药品经济性的重视程度却迟迟没有应有的提升，承担评价职责部门不明确，无政策
25、保障。,目前需要解决的问题,通过培训提高医生、药师、卫生决策人员对成本效果的数据关注程度信息的传播 减少药厂的成本 制定指导研究的药物经济学评价指南 营造药物经济学评价应用的政策空间，尝试将药物经济学评价用于建立基本疾病诊疗规范和用药目录、报销目录的遴选以及药品定价等政策领域。,PE在药品定价与报销中应用,首先，根据原研药和市场已有仿制药品计算同类药品的参考价格 其次，实施新药与参照药物的药物经济学评价研究，参照药物为原研药或同类已上市的仿制药品 最后，根据药物经济学研究结果，对新药申报价格进行评价。如果新药疗效不高于参照药物，则价格按参照价格制定；如果新药疗效（质量/安全性）高于对照药品，则价格可适当上浮，上浮后的价格必须满足。,药品合理使用,WHO：获得临床需要的药物；满足个人需要的剂量；服用适当的期限；具有最低的成本5个成功的措施：标准诊疗规范；基本药品目录；医院药事委员会；针对问题的基础职业培训；针对性的在职教育。,谢谢！请各位领导、专家指正！,
