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1、通化万通药业,产品项目开发中心 李颖,新药研发风险的浅谈,新药研发风险,一、概述二、新药研发的概念三、新药研发的特点四、新药研发风险的分类五、降低新药研发风险的手段六、结论,一、概 述,医药产业是关系国计民生的重要产业，是培育战略新兴产业的重要领域。随着人民生活水平的提高和医疗保健需求的不断增加，我国医药行业越来越受到公众和政府的关注，在国民经济中占据着越来越重要的位置。近年来，我国医药生产一直处于持续、稳定、快速的发展阶段。随着国民的经济高速发展，人民生活水平逐步提高，国家加大医疗保障和医药创新投入，医药工业克服国际金融危机影响，继续保持良好发展态势。规模效益快速增长。新药研发才是医药产业技
2、术进步的核心，是新世纪各国科技、经济竞争的战略制高点。,二、新药研发的概念,1、新药研发的概念：新药研究开发是指新药从实验室研究到上市、扩大临床应用的整个过程。新药研发主要分为四个阶段：发现和甄别、临床前研究、临床研究、新药申报及后续工作。请看图1：,二、新药研发的概念,图1 新药研发四个阶段,二、新药研发概念,各阶段分解如下图2：,二、新药研发概念,临床前研究图解：,二、新药研发概念,药品注册管理办法规定：“临床试验分为I、II、III、IV期”。I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。II期临床试验：治疗作用初步评
3、价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。IV期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。（取得生产文号后）,二、新药研发概念,
4、新药申报及后续工作需要完成临床试验的评价和整个资料的整理，生产工艺的再次验证、产品质量的确认及升级、报产资料的整理申报、以及取得生产批件上市后的临床评价、不良反应收集等等工作。各阶段都有相应的国家法规要求，必须执行相应的GAP、GLP、GCP、GMP等规定。,三、新药研发的特点,1、周期长。一类新药研究从发现到最后批准投产上市需要经过漫长的过程，有关资料表明国外新药研发一般需要10-15年时间,我国也要6-10年的时间。2、高投入、高风险。在美国开发一个新药往往要投入数亿美元，国内以往以仿制研发为主，所需费用较少，但也在几百万、千万级；同时，新药研发风险大，淘汰率高，统计数据显示，过去整个制药
5、行业从临床期进入期的成功率平均达到40%，而如今这一数字已降至25%1，因此，一旦新药项目开发失败，对企业的影响巨大。3、新药研发的涉及面广，操作复杂。新药研发是一项由化学、生物学、医学领域内多种学科相互渗透、相互合作的复杂系统工程。它涉及分子生物学、分子药理学、药物化学、分析化学、药剂学、工艺学等学科，参与人员多。且研发过程需要经过药物的设计与筛选、化学合成与改造、药剂学与药动学研究、工艺与制剂、质量检测与控制、安全性与临床评价、市场反馈等等许多步骤，面临问题复杂。,三、新药研发的特点,由上可以看出：新药研发是一项高投入、高技术含量、高竞争、高收益的活动，它具有涉及面广、环节多、耗费资金多、
6、研发周期长、成功率低、系统操作复杂等特点，由此也决定了它的高风险性特征。高风险性正是国内许多医药企业对于新药研发望而却步的一个重要原因。如何有效地规避新药研发的高风险是我国医药科技工作者的迫切要求和艰巨任务。,四、新药研发风险分类,1、技术风险：是指以现有的技术能力能否完成对新药项目的研制，其来源于两方面：一方面是对于创新药物的开发，由于技术本身还存在若干缺陷而使药品开发面临可能失败的风险;另一方面原因是由于科学技术的发展，使得技术的后果面临新的风险。2、管理风险：即项目的管理能否有效保障项目的顺利组织实施，它是指由于项目的有关各方面关系不协调以及管理不善等引起的风险，包括新药研发过程管理的方
7、方面面。3、环境风险：是指由于新药研发项目环境的制约及变化而造成财产损失和损害以及人员伤亡的风险，具体可分为地理环境风险、法律法规风险以及政治风险等。药品是特殊商品，与人类的健康息息相关，因此新药研发必须遵循一定的法律法规，进入市场也有相关的法规限制。,四、新药研发风险分类,4、生产风险：是指在现有的生产条件下能否实现对药品的制造。生产过程中产生的风险可以用2个指标来衡量，一是项目所用的原材料能否顺利采购到以及采购的原材料能否达到要求的指标；二是生产能力能否满足最终的质量要求。5、市场风险：对于一个创新的药物来说，其市场风险可能包括：市场范围及消费者接受程度所带来的风险、产品定价风险、产品替代
8、风险等。,五、降低新药研发风险的手段,主要从两个方面考虑如何降低研发风险:第一，从立项研究开始考虑多方面因素，最后选择风险最优。可行性研究是新药立项中的关键环节，影响因 素多，涉及面广，因此调研的内容也非常多，主要涉及：市场分析与预测、技术可行性分析、政策环境分析、项目风险分析等多方面的数据查询与分析。,五、降低研发风险的手段,一些新药项目往往由于立项前调研工作做得不够好，在未作充分调查的基础上不是由于技术可行性不行而不得不中止，就是由于不符合相关的市场规律得不到市场的确认而失败，这些情况不乏惨痛的教训。比如2007年10月19日，辉瑞公司宣布停止其新药吸入性胰岛素（Exubera）的市场销售
9、，除了其他原因之外，很多医生和患者不习惯吸入性给药，因此Exubera在辉瑞公司大力推销的情况下，2007年第二季度全球销售额仅仅400万美元，尽管 辉瑞花费重金做了大量宣传，但仍然无法扭转销售颓势，为了避免更多的损失，企业最终停止了该产品的销售，其损失高达28亿美元。,五、降低新药研发风险的手段,第二，项目实施过程中的管理也是影响新药研发风险的一个重要因素。新药研发包括药学研究、药理毒理学、扩大生产工艺验证、临床试验、注册上市和售后监督等诸多复杂环节。这样的一个系统工程，可能由研发企业或项目承担单位来负责，更多的是由多个机构配合一起完成。因此，能否进行有效的项目管理，对项目的成败起着关键作用
10、。,五、降低新药研发风险的手段,药学研发过程是否按照相关的规范和技术指导要求进行，是否符 合生产实际；药理研究是否按照GLP的要求进行；临床研究（包括生物等效研究）是否按照GCP规范的要求进行；研究中的原始记录的保存是否符合相关的规定等。鉴于研究机构和研究人员由于各种原因在研究过程中存在不规范的地方，而这些不规范可能导致整个研究项目的失败，如药品的稳定性不符合要求，工艺不能放大生产，质量标准不能有效地控制成品的质量，药理研究过程设计的指标不够、剂量不符合要求，临床研究过程不符合相应的伦理学要求，检测数据不真实、不完善等，不能保证药品安全、有效、稳定及质量可控，从而加大了研发成本，延误研发的最佳时机，使企业或组织单位丧失潜在的知识和技术优势，从而使整个项目失去了其立项意义。,六、结 论,综上所述，新药研发风险贯穿于整个新药研发周期，而新药研发能力在很大程度上决定了一个企业的竞争力和可持续发展能力。如何规避新药研发风险，将成为药品生产企业的重点关注内容；降低新药研发风险，能大大提升企业研发管理能力，促进企业的大发展，是医药研发管理的大势所趋。,通化万通药业,以上，是我个人对新药研发风险管理的一些想法，请各位评委和同仁提出宝贵意见！,谢谢大家！,新药研发风险的浅谈,
