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1、“露露”和“娜娜”背后 的故事,基因编辑技术,01,热点事件：基因编辑婴儿首诞生,11月26日，一篇名为世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生的报道，在国内掀起轩然大波。报道称，来自中国深圳的科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。“这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”报道称。据贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9蛋白和特定的引导序
2、列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。,报道发布之后，短短十余个小时，事件持续发酵，涉事各方回应：,医院否认“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生”的消息爆出后，一份疑似由贺建奎申请、深圳和美妇儿科医院通过审查的医学伦理委员会审查申请书在网络广泛流传，该医院随即成为媒体的重点关注对象。面对问询，院方有关人士称，这一基因编辑婴儿项目并不在和美妇儿科医院进行，婴儿也不出生在该医院。至于医院是否参与了这个试验，参与形式和程度如何，对方表示正在调查。校方称不知情
3、26日晚间稍早，南方科技大学亦对此事做出回应。校方在一份声明中指出，这一基因编辑婴儿研究为贺建奎副教授在校外开展，未向学校和所在生物系报告，学校和生物系对此不知情。”该校还在声明中表态，对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究，生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。“我校将立即聘请权威专家成立独立委员会，进行深入调查，待调查之后公布相关信息。”深圳科创委否认经费支持针对此前有媒体报道的，基因编辑婴儿研究的经费或物资来源为深圳市科技创新自由探索项目，深圳市科创委也在27日凌晨予以回应，称这一情况不属实，该委从未立项资助“CCR5基因编辑”“HIV免疫基因CCR5胚胎基因编辑安
4、全性和有效性评估”等项目，亦未资助南方科技大学贺建奎、覃金洲及深圳和美妇儿科医院在该领域的科技计划项目。国家卫健委发声：26日晚间，国家卫健委向媒体表示，对此事高度重视，立即要求广东省卫生健康委认真调查核实，本着对人民健康高度负责和科学原则，依法依规处理，并及时向社会公开结果。而在稍早之前，深圳卫计委发布消息称，深圳市医学伦理专家委员会已启动对深圳和美妇儿科医院伦理问题的调查，对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实，有关调查结果将及时向公众进行公布。,01,单击此处添加文本,事件始末,02,单击此处添加文本,人物争议,03,单击此处添加文本,背后的技术,04,单击此处添加文本,带来的
5、问题,05,单击此处添加文本,延伸,公开资料显示，贺建奎于2006年获得中国科学技术大学近代物理学学士学位，2010年获得美国莱斯大学生物物理学博士学位，期间师从迈克尔。蒂姆教授从事生物物理学研究，2011-2012期间于美国斯坦福大学就读博士后，期间师从斯坦福大学生物医学工程系斯蒂芬奎克教授，从事基因测序研究。其现任南方科技大学生物系副教授，主要研究实验室用物理，统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统；研究集中于免疫组库测序，个体化医疗，生物信息学和系统生物学。此前报道称他“仅用5年的时间完成了在美国名校博士到博士后的历程，年仅28岁就成为南方科技大学最年轻的副教授”。,人物争议：贺建奎
6、,而事实上，贺建奎并不仅仅是一位科学家，他同时还是一位企业家，而所做的产品便是他博文中多次提到的第三代测序仪。工商资料显示，贺建奎目前在8家基因相关公司参股或任高管，主要包括深圳因合生物科技有限公司（以下简称“因合生物”）及其几个子公司、深圳市瀚海基因生物科技有限公司（以下简称“瀚海基因”），深圳市南科生命科技有限公司、深圳市瀚海创业投资管理合伙企业（有限合伙），综合此前报道和知情人士消息，大致可确定因合生物与瀚海基因为其主要的企业。 4月19日，瀚海基因宣布完成2.18亿元人民币的A轮融资，由同晟资本领投，希夷资产等五家机构参与跟投。本次为瀚海基因的第四轮融资，将重点用于建设全亚洲第一条第三
7、代基因测序仪及配套试剂生产线。,基因商人：贺建奎,背后的技术,基因与基因测序技术,单击此处添加文本具体内容，简明扼要的阐述您的观点。,1,基因编辑技术,单击此处添加文本具体内容，简明扼要的阐述您的观点。,2,为什么是CRISPR！原理及对比,单击此处添加文本具体内容，简明扼要的阐述您的观点。,3,基因,基因是具有遗传效应的DNA片段，支持着生命的基本构造和性能，也是决定生命健康的内在因素，通俗的讲，基因就是种瓜得瓜，种豆得豆，更是人体一本“出场说明书”，在人体内有23对染色体（DNA），染色体上有32亿碱基对。这23对染色体中的每一对中，都有一条来自父亲，一条来自母亲。基因不仅决定了一个人的性
8、别，更是决定了这个人的高矮、胖瘦、身体素质、疾病的易感程度。,基因测序技术,为啥叫基因测序DNA的组成单位是脱氧核苷酸，许多脱氧核苷酸按一定碱基顺序彼此相连构成的两条长链。这也就形成了DNA分子双螺旋结构。由于DNA分子中A、T、G、C四种碱基的数量、排列顺序的不同，从而形成了特定的核苷酸序列。核苷酸中碱基间的存在互补配对原则，即A与T配对，G与C配对，碱基间过氢键进行连接。,基因编辑技术是指对基因组进行定点修饰的一项新技术，可以精确的定位到基因组的某一位置点，并剪断靶标DNA片段，消除原有基因或插入新的基因片段,什么是基因编辑技术,传统基因剪辑技术，周期长，难度高，精度差，存在很大的脱靶性，
9、而且非常昂贵。这很大程度上限制或者制约了基因修改技术的发展。,CRISPR革命性的基因剪辑技术,CRISPR技术从2012年底出现至今，可谓是生物界的焦点。CRISPR被誉为第三代基因剪辑技术，生物科学领域的游戏规则改变者CRISPR技术相对于ZFN/TALEN等基因打靶技术来说，具有更简便、更经济等优势，CRISPR技术迅速风靡全球。在TALEN和ZFN的时代，科学家们往往要花费重金，把基因编辑工作交给生物公司。而现在，一般的实验室都可以自主构建平台，简单培训后人们就可以使用CRISPR/Cas9技术轻松的实现基因编辑。,为什么是CRISPR！几种基因编辑技术对比,CRISPR风靡 简单到什
10、么程度,CRISPR风靡 简单到什么程度,CRISPR原理,CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。同时，它为细菌提供了获得性免疫：这与哺乳动物的二次免疫类似，当细菌遭受病毒或者外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，从而可以抵抗它们的再次入侵。CRISPR/Cas系统可以识别出外源DNA，并将它们切断，沉默外源基因的表达。这与真核生物中RNA干扰（RNAi)的原理是相似的。正是由于这种精确的靶向功能，CRISPR/Cas系统被开发成一种高效的基因编辑工具。,基因编辑技术背后的问题,另一方面有极大的风险和隐患,1、基因编辑技术的门槛
11、走低，成本降低，周期变短，使这种实验在一般的实验室也可开展，如果没有政策方面的监督指导，将会诞生一批非法，目的性不纯，牟利或者有其他企图的个人或团队进行大量的此种实验，姑且不说用人的胚胎或者人本身来试验，即便是用动物或植物实验，如果不能很好的处理最后实验过的实验体，一旦流入自然界并产生繁殖，可能会带来不可估量的灾难性问题。-想想忍者神龟是怎么来的2、定制化的基因编辑婴儿，基因编辑时有时可能会出错，敲掉其他关键基因，另外目前人类并没有掌握本身所有的基因密码，只是根据现有的经验做出基因方面的敲除，一旦出现问题，就可能发生基因突变，对新生儿产生不可估量的伤害，而这种伤害有可能会带入后代，对我们目前纯
12、自然的人类基因池产生污染。3、产生超级物种或超级人类，想想科幻电影里的情景，crispr基因剪辑技术出现后，离这种情况不远了。4、基因编辑技术会带来严重的社会道德与伦理问题，之前之所以少有报道或者大家没有看到类似这次贺建奎基因婴儿的事件，并不代表或者真如国内122位生物领域科研工作者联合署名里写的那样，不去做、不敢做，而是最怕大家表面上不说，其实都在偷偷做，偷偷探索，偷偷牟利，最后的结果可想而知。,在加拿大，编辑基因遗传给后代，是一种犯罪行为，最高刑罚可判处10年监禁。,加拿大,英国禁止进行人体基因编辑,英国,当前食品和药物管理局（FDA）并未考虑利用公共资金来研究 那些可以遗传的基因私人资金为受限制,美国,科学家们可以很大程度不受约束地对人类胚胎进行实验，各种机构层出不穷，学习资料和实验器材很容易获得，一种野蛮生长的势头，估计不久会开始出台监管政策,中国,关于监管,潘多拉魔盒的故事,Thanks.,
